Μυϊκή δυστροφία: Τα γονίδια δίνουν (ξανά) την λύση

Μια αρκετά ενδιαφέρουσα έρευνα έρχεται από τους γιατρούς του Εθνικού Νοσοκομείου Παίδων στο Οχάιο. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της έρευνας αυτής, μια συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία που δοκιμάστηκε σε πιθήκους, όχι μόνο ήταν ασφαλής, αλλά οδήγησε στην αύξηση της μυϊκής τους μάζας. Τα αποτελέσματα είναι άκρως ενθαρρυντικά και είναι πολύ πιθανό η θεραπεία αυτή να βοηθήσει στην αντιμετώπιση σοβαρών μυϊκών προβλημάτων και στον άνθρωπο, όπως η πολλαπλή σκλήρωση, η μυϊκή δυστροφία και άλλες νευροεκφυλιστικές ασθένειες. Προς το παρόν, πάντως, οι επιστήμονες παρουσιάζονται επιφυλακτικοί.

Στα πειράματα που έγιναν από μια ομάδα γιατρών στο Νοσοκομείο Παίδων του Οχάιο, χρησιμοποιήθηκε ένας τεχνητός ιός που σχετίζεται με τους αδένες και ο οποίος μετέφερε ένα συγκεκριμένο γονίδιο στους μυς των ποδιών υγιών πιθήκων. Το γονίδιο αυτό διεγείρει τα κύτταρα, ώστε αυτά με την σειρά τους να παράγουν την φυλλοστατίνη, μια πρωτεΐνη η οποία παρεμβαίνει στην λειτουργία της μυοστατίνης. Η μυοστατίνη διασπά τους μυς, οπότε θεωρητικά, η προσθήκη φυλλοστατίνης τους βοηθά να αναπτυχθούν.

Η νέα αυτή γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιήθηκε με επιτυχία στους μυς των πιθήκων, μεγαλώνοντάς τους αισθητά μέσα σε διάστημα τριών μηνών, λένε οι ερευνητές στο περιοδικό Science Translational Medicine. Τα αποτελέσματα διήρκεσαν τουλάχιστον δεκαπέντε μήνες, γεγονός αρκετά ενθαρρυντικό. Επίσης θετικό ήταν το γεγονός ότι δεν φάνηκε να επηρεάζονται άλλα όργανα στο σώμα των πιθήκων. «Τα αποτελέσματα της έρευνάς μας, σε συνδυασμό με αντίστοιχα ευρήματα σε ποντίκια, δείχνουν ότι η θεραπεία με AAV1-FS344, μπορεί να βελτιώσει την λειτουργία των μυών σε ορισμένους ασθενείς με εκφυλιστικές μυϊκές παθήσεις», γράφουν οι επιστήμονες, τονίζοντας παράλληλα ότι τα ζώα ήταν καθαρά πειραματικά μοντέλα.

«Αν και παρατηρήσαμε τα ευεργετικά αποτελέσματα της φολλιστατίνης στους πιθήκους, τα ζώα αυτά δεν έπασχαν από κάποια εκφυλιστική νόσο. Επομένως, είναι πιθανό η θεραπεία να μην είναι κλινικά αποτελεσματική σε συγκεκριμένες ασθένειες», συμπληρώνουν.

Η γονιδιακή θεραπεία είναι ένα πολλά υποσχόμενο επιστημονικό πεδίο, το οποίο όμως χαρακτηρίζεται από συνεχή αποτυχία. Το 1999, ένας δεκαοχτάχρονος εθελοντής πέθανε κατά την διάρκεια της θεραπείας, ενώ δύο ακόμα Γάλλοι εμφάνισαν λευχαιμία. Ωστόσο φέτος, Αμερικανοί ερευνητές αποκατέστησαν μερικώς δώδεκα ασθενείς που έπασχαν από την σπάνια ασθένεια Λέμπερ που προκαλεί τύφλωση, ενώ Γάλλοι ερευνητές κατάφεραν να σταματήσουν την εξάπλωση μιας θανατηφόρου ασθένειας με το όνομα X-linked αδρενολευκοδυστροφία (ALD) στον οργανισμό δύο νεαρών παιδιών.

Νικόλας Γεωργιακώδης
Πηγή: Times